将患者报告结局（Patient-Reported Outcomes，PRO）引入临床研究和实践，能够让医生倾听更多来自患者的诊疗体验和声音，从而指导诊疗决策的优化。在中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士、马飞教授带领下，中国乳腺癌PRO评价标准委员会于2022年3月成立，标志着探索适合国人的乳腺癌PRO评价工具的工作迈上新台阶。为进一步提升临床医生的PRO应用和科研能力，落实以患者为中心的治疗理念，在国家肿瘤质控中心指导下，依托中国乳腺癌PRO评价标准委员会，与医患共建“PROmise for you”乳腺癌诊疗新愿景。本期采访中，马飞教授将与我们分享PRO、尤其是具有中国特色的乳腺癌PRO评价工具将如何改变临床研究和实践。
编者按：
将患者报告结局（Patient-Reported Outcomes，PRO）引入临床研究和实践，能够让医生倾听更多来自患者的诊疗体验和声音，从而指导诊疗决策的优化。在中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士、马飞教授带领下，中国乳腺癌PRO评价标准委员会于2022年3月成立，标志着探索适合国人的乳腺癌PRO评价工具的工作迈上新台阶。为进一步提升临床医生的PRO应用和科研能力，落实以患者为中心的治疗理念，在国家肿瘤质控中心指导下，依托中国乳腺癌PRO评价标准委员会，与医患共建“PROmise for you”乳腺癌诊疗新愿景。本期采访中，马飞教授将与我们分享PRO、尤其是具有中国特色的乳腺癌PRO评价工具将如何改变临床研究和实践。
肿瘤瞭望
随着乳腺癌学科发展及新药的更迭，患者生存时间得到有效延长。如今乳腺癌已经进入了慢病管理时代，临床对患者生活质量愈加重视，患者报告结局（PRO）的重要性也在逐步增强，请您谈谈患者报告结局（PRO）对乳腺癌领域学科发展有怎样的意义？
马飞教授：世卫组织IARC的数据显示2020年乳腺癌已经成为全球第一大癌症，而2022年国家癌症中心数据显示，2016年我国新发乳腺癌30.6万例，死亡7.2万例。因此，无论是全球还是国内，乳腺癌都是威胁女性健康的重大疾病。“健康中国2030”规划纲要提出到2030年，实现全人群、全生命周期的慢性病健康管理，总体癌症5年生存率提高15%。我们不仅要延长癌症患者生存，还要改善患者生活质量。
基于此，国家层面出台了一系列的政策文件，都体现了这样的目标导向。例如，2021年11月国家药品审评中心（CDE）发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，强调了以临床价值为导向、以患者为核心的理念。2021年12月，CDE进一步发布了《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》，鼓励我们的新药研发要以患者为中心，将PRO作为临床研究终点，以客观评价患者对治疗的满意度。
从学科发展层面来看，近年来乳腺癌领域的新药研发取得了很多突破进展，在为患者带来更好疗效的同时，也难免会产生一些新的药物治疗不良事件，为患者的生活质量保障带来了新的挑战。为了提高患者生存率和生活质量，我们要做到“两手抓、两手硬”。国家肿瘤质控中心乳腺癌专家委员会制订了《中国乳腺癌规范诊疗质量控制指标（2022版）》，明确了乳腺癌的规范化诊疗标准，同时还发布了《中国乳腺癌随诊随访与健康管理指南（2022版）》，率先将PRO作为患者管理的重要评价标准之一。实际上，将PRO为临床研究终点，有助于更好地反映患者的治疗体验，提供更可靠的数据；因为PRO可以有效弥补不良事件常用术语标准（CTCAE）应用中患者对不良事件定义不清晰、医生评估遗漏/偏差等不足。
从在临床诊疗层面来看，PRO的应用体现了我们诊疗理念的进步，由以往的“以疾病为中心”过渡到“以患者为中心”。PRO不仅反映了患者的生活质量，对治疗医生的治疗决策也有重要影响，甚至可以改善患者的预后，因此临床实践中需要重视PRO的应用。
肿瘤瞭望
如您所言，PRO得到国家CDE的大力推动，也获得了临床的认可。请问在乳腺癌领域，我们重点开展了哪些推动PRO应用和发展的工作？
马飞教授：其实欧美国家也是近几年来才越来越重视PRO的应用。美国FDA、中国CDE均鼓励PRO作为临床研究重要结局之一。基于这样的国际、国内发展需求，我们也很快地开展一系列推动PRO应用的工作。2021年9月，我们成立中国乳腺癌生活质量协作组，通过该协作组的协同联动，开展中国乳腺癌患者生活质量的科学评估工作，例如基于相关国际标准制定了首个晚期乳腺癌患者的PRO化疗量表。2022年3月，该协作组协作组正式升级为中国乳腺癌PRO评价标准委员会，标志着我们探索满足中国乳腺癌患者诊疗需求的PRO评价工具的历程迈上了一个新台阶。
我们希望能够制定具有中国特色的PRO量表，评价内容不仅包括治疗相关副作用，还包括患者体形、心理、社交等方方面面。目前，我们国家应用的PRO量表大多是从国外引入的，比如EORTC QLQ-BR 23、FACT-B等。由于种族、文化、环境等差异，这些量表并不符合中国患者特征，再加上汉化过程中的语言差异，使得临床使用起来非常不太准确。但开发适合国人的PRO工具还有很长的路要走，既往国内一些基于小样本研究开发的PRO工具仍缺乏信效度检验。
为了进一步开发适合中国乳腺癌患者的PRO工具，从去年3月份以来，我们组织了69位临床、统计专家，检索分析了10945篇文献，排序277个PRO条目，历经9次会议碰撞，最终制定了具有中国特色的乳腺癌PRO评价标准。未来，我们会进一步对该评价标准进行信效度检验，而且还会通过中国乳腺癌PRO评价能力建设项目，面向青年医生、基层医生，开展一系列学术交流和培训，以提升临床医生的PRO量表临床应用和科研评价能力，同时推动PRO等肿瘤诊治新治疗理念落地中国，走向实践。
肿瘤瞭望
您对未来乳腺癌领域的PRO应用和发展有怎样的展望？
马飞教授：首先，我们一定要开发出更多符合中国人群特点的PRO评价工具，并通过大规模的、多中心研究进行信效度检验。第二，我们将开发电子版的PRO评价工具（ePRO），可以提高临床使用的便捷性，也有助于PRO大数据的形成和管理。第三，我们要大力推动PRO作为临床研究终点，包括新药、器械的临床研究以及其他的临床诊疗和研究。第四，我们要不断完善PRO评价工具，比如制定针对不同分型、不同分期乳腺癌的PRO评价工具，以及引入药物经济学评价指标，探索最经济、最具性价比的治疗手段，让有限的医疗资源服务更多的患者。此外，我们要让PRO的理念在医生和患者中得到更好地推广和普及，才能获得更多的数据，从而指导我们的诊疗决策以及国家公共卫生政策的制定。
马飞
主任医师、教授、博士生导师，教育部长江学者特聘教授
现任国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院内科治疗中心主任
兼任国家抗肿瘤药物临床应用监测专委会秘书长、国家肿瘤质控中心乳腺癌专委会副主委、国家癌症中心乳腺癌筛查与早诊早治规范委员会秘书长、健康中国行动推进委员会健康科普专家、中国药师协会肿瘤专科药师分会副主委、中国抗癌协会整合肿瘤心脏病分会副主委、中国抗癌协会多原发和不明原发肿瘤专委会副主委、中国抗癌协会肿瘤药物临床研究专委会秘书长、全国女性卵巢保护与抗衰促进工程专委会副主委、中国老年学和老年医学学会老年肿瘤分会总干事长、中华肿瘤健康管理学院院长、中国健康管理协会健康传播分会副会长、博鳌肿瘤创新研究院理事长、北京乳腺病防治学会副理事长、北京市肿瘤治疗质量控制和改进中心肿瘤化疗质控专委会主委等职。获得国家科技进步奖二等奖，及“首都十大杰出青年医生”、“中国肿瘤青年科学家奖”等荣誉称号。
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