临床一般起病缓慢，临床上容易被患者所忽视。值得注意的是，疾病进展到终末期，可出现骨髓纤维化、无效造血，或转化为急性白血病。2015年12月5~8日，第57届美国血液协会（ASH）年会在美国奥兰多召开。会议期间，由《肿瘤瞭望》医学媒体独家策划、在ASH年会现场组织了有关MPN及其他血液肿瘤的中国专家圆桌会。特邀出席本次圆桌会的嘉宾包括：中国医学科学院血液学研究所副所长王建祥教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授、北京大学人民医院血液病研究所副所长刘开彦教授、浙江大学血液病研究所所长金洁教授以及北京大学人民医院血液病研究所江倩教授。现将圆桌会的内容整理成文，并依照不同的领域，分三期呈现给广大读者，以供学习交流！

　　MPN在中国的诊治现状

　　马军教授：MPN包括原发性骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET），属BCR-ABL阴性的骨髓增殖性恶性血液疾病。由于缺少官方的流行病学数据，具体的发病率中国没有明确统计，但老年患者相对较常见，ET和PV较多见，MF的发病率相对较低。哈尔滨血液肿瘤研究所每年收治7000余例血液病患者，ET和PV每年均有100余例，而MF约20~30例。

　　目前，我国MPN在治疗上尚无明显进展，MF的治疗主要是羟基脲、干扰素、各种免疫调节剂如沙利度胺等，由于新上市的药物有JAK2抑制剂——芦可替尼（Ruxolitinib）的出现，给患者带来了新的希望。此药虽然尚未在我国批准上市，但部分患者通过其他途径获得治疗后显示可取得一定疗效，如脾脏可以显著缩小，并改善症状提高生活质量等。

　　金洁教授：MF是一种少见疾病，脾大常常是患者最突出的表现，可伴有高代谢表现。治疗药物主要有羟基脲和干扰素，患者最终结局是脾脏肿大、骨髓衰竭。虽然该病的根治方法是移植，但由于骨髓纤维化移植效果差（患者就诊时往往已经是中晚期）、移植本身的风险等，目前国内MF做移植的患者很少。目前JAK2抑制剂芦可替尼可使30%~40%患者的脾脏缩小35%~40%，因此可以说芦可替尼是目前药物治疗MF中最有效的药物。

　　刘开彦教授：正如金洁教授所说，MF治疗目前唯一能治愈的方法是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），欧洲多中心数据显示其疗效可达50%~70%，所以我们认为有条件的中高危患者应进行HSCT。然而，目前国内开展MF移植中心并不多，完成的病例数也较少。

　　在今年第十三次全国白血病·淋巴瘤学术会议上，国外学者也在报告国外临床研究结果。证明芦可替尼在MPN治疗上有显著的疗效，包括减少输血改善脾肿大，改善消耗性症状等，患者长期获益的情况也在进一步观察中。

　　早期骨髓活检有助于指导MPN治疗

　　王建祥教授：关于MF移植治疗，美国梅奥诊所报道得较多，北京大学人民医院也有成功案例。以往人们认为MF患者造血干细胞植入不佳，但如果经过良好的预处理，同样可以获得很好的植入，所以这种观念是在不断变化中的。MF晚期患者移植很困难，3年生存只有20%左右，而早期可达80%左右。这就要求我们对疾病的早期诊断，骨髓活检对MF早诊断意义重大，需要在临床上普及并推广。

　　江倩教授：这次ASH会议期间，英国学者报道了他们最新的ET研究结果，比较了英国标准和WHO标准。其中，WHO标准要求包括骨髓活检，而英国标准中活检可免掉。比较后发现，许多所谓的ET患者实为早期的MF，因此在诊断ET时一定强调要做骨髓活检。

　　ASH会议MPN领域最新进展

　　王建祥教授：今年是Blood 杂志创刊70周年。1951年，该杂志创始人、著名血液学家William Dameshek教授在没有任何分子诊断作为辅助检测的情况下将MPN（以往称作MPD）从众多血液疾病中提出来归为一类。随着现代分子学技术的飞速发展，人们发现该类疾病在分子水平具有相似的基因改变，这足以证明Dameshek教授的远见。MPN包括ET、PV和MF，虽然是不同的疾病，但最后殊途同归。其治疗目标是控制疾病负荷，改善症状，延长生存。

　　关于MF的治疗，骨髓移植是方法之一，此外还涌现出如JAK2抑制剂、MPL通路药物、钙网蛋白通路药物的治疗，也取得了一定疗效，尤其是JAK2抑制剂芦可替尼，其前期试验证实可有效控制MF全身症状、炎性反应，患者可感觉症状明显改善，提高了生存质量。

　　在本届ASH大会中，有关芦可替尼的临床研究观察期得到进一步延长，并证实药物延长使用可将缩脾脏疗效进一步提高（已经提高至90%以上），50%以上的患者脾脏明显缩小（缩小程度大于35%），从而可有效改善症状、控制疾病进展。由此可见，长期使用芦可替尼可进一步发挥药物作用。另一方面，欧洲的研究人员报道了1800余例MF患者使用芦可替尼的安全性，结果表明虽然贫血、白细胞减少、血小板减少等是其常见的不良反应，然而因此停药的患者不足5%，说明其安全性好、可长期使用。此外，在此次会议上还有关于芦可替尼使用剂量的探索和扩大适应证的多个摘要和研究，成为该药的临床研究的又一个亮点。