第57届美国血液学会议上，一项关于免疫抑制治疗（IST）联合艾曲波帕方案治疗再生障碍性贫血（SAA）的研究获得了突破性成果，被评为8项血液学领域的重大研究之一（大会摘要号：LAB-2）。来自NIH的Danielle M. Townsley博士在口头报告中介绍了其研究成果。研究发现，IST联合艾曲波帕方案治疗SAA耐受性好、血象恢复快，同时显著提高了反应率。

　　重型SAA是骨髓衰竭性疾病，出现贫血、中性粒细胞及血小板减少进而导致疲劳、出血、感染为主要表现。造血干细胞移植及环孢素联合马抗胸腺细胞球蛋白（hATG）为SAA标准的治疗方案，近30年IST方案治疗SAA疗效变化不大，总体反应率60%~65% ，完全反应率10%。艾曲波帕是口服TPO受体激动剂，用于治疗再生障碍性贫血，近40%患者单药治疗血象改善。

　　Townsley博士进行了一项II期临床试验，探究该艾曲波帕联合标准免疫抑制治疗（IST）方案治疗SAA患者的疗效及安全性。2012年6月~2015年10月，共入组88例初治SAA患者，按1：1：1随机分为3组，给予IST联合EPAG方案，三组EPAG日剂量均150 mg，但给药间隔不同。以治疗第6个月的完全缓解率（CR）为初始观察终点。

　　研究结果显示，三组患者治疗第6个月完全缓解率分别为33 %、26 %和54 %，总体造血反应率依次为80 %、87 %和92%。所有患者均有血象改善，脱离血小板输注依赖中位时间32 天，脱离红细胞输注依赖中位时间42天。严重白细胞减少患者白细胞改善中位时间47天。大部分患者耐受性好，两例患者因严重皮肤反应停用EPAG，6例患者因疾病进展或耐药在初始观察终点前退出试验。

　　此项研究表明，IST联合艾曲波帕方案治疗重型SAA患者可能通过加快有效造血恢复，进而显著提高总体造血反应率。该方案有望成为新诊断SAA患者的治疗选择。

　　原文链接：Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia Accelerates Count Recovery and Increases Response Rates.