高危骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）代表了一组血细胞减少，可向急性髓细胞白血病（AML）高风险转化的，生存期短的恶性血液疾病。目前其标准治疗方案是去甲基化药物，如阿扎胞苷（AZA）。但是，是否需要联合治疗尚未有统一意见。

　　美国克利夫兰医学中心Mikkael A. Sekeres等报道了一项II期随机对照研究，分别比较了AZA联合组蛋白去乙酰酶抑制剂伏立诺他（VOR），或AZA联合免疫抑制剂来那度胺（LEN）与AZA单药治疗的临床疗效。

　　该项研究纳入高危MDS（国际预后评分为中位-2或高危/骨髓原始细胞≥5%）或原始细胞<20%的CMML患者，分别接受AZA（75 mg/m²/d，d1~7，周期为28d），AZA + LEN (10 mg/d，d1~21)， 或者 AZA + VOR（300 mg/次，bid，d3~9)。有效纳入标准为：年龄≥18岁，未接受异基因移植，尚未使用过任何临床试验药物，脏器功能正常，治疗相关的MDS并不排除。该项研究的主要终点为总有效率的改善，按照2006年MDS国际工作组有效标准（完全缓解CR，部分缓解PR，血液学缓解HI）对联合化疗和单药AZA治疗进行评估。

　　研究表明，AZA单药较AZA联合化疗方案的总有效率相似，但部分亚型的患者可从联合化疗中获益。同时发现，联合化疗在改善疾病无进展生存期方面具有优势，但有关长期预后的数据仍在评估中。