编者按：美国时间6月1日下午3：00-6：00，在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，中国医学科学院血液病医院王建祥教授针对中国慢性期慢性髓性白血病患者（CML-CP）采用氟马替尼与伊马替尼治疗效果比对结果进行了精彩的口头报告（大会摘要号：7004）。该项研究结果表明，氟马替尼治疗具有良好的安全性和耐受性。
氟马替尼是我国自主研发的新型二代BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。既往，有关氟马替尼的3期临床研究结果显示，与伊马替尼相比，氟马替尼治疗慢性期慢性髓性白血病(CML-CP)，细胞遗传学、分子学治疗反应更快、反应率更高，而水肿、肢体疼痛、皮疹、中性粒细胞减少、等不良事件发生率更低。
王建祥教授团队随后进行了进一步的研究，旨在验证氟马替尼和伊马替尼在新诊断的费城染色体阳性的CML-CP中国患者中的疗效及其安全性。
该研究采用Sokal预后分层，将患者按1：1随机分组。主要研究终点为治疗6、12个月的主要分子学反应率（MMR，MMR=BCR-ABL IS≤0.1%）。共400例患者进行筛选，纳入393例患者并随机分配至两组，其中196例患者接受每日一次氟马替尼600 mg，197例患者为伊马替尼每日一次400 mg。
至数据截止日，最后一例入组患者完成12周期访视。氟马替尼治疗组患者治疗3、6、12个月MMR率及MR4.5(BCR-ABL IS≤0.0032%)反应率显著高于伊马替尼治疗组。氟马替尼组3个月的早期分子反应和6月的完全细胞遗传学缓解率（CCyR）均显著高于伊马替尼组。氟马替尼与伊马替尼治疗组总体不良反应以及3/4级不良事件发生率相似，但二者不良反应谱存在差异。血液学毒性方面，氟马替尼组中性粒细胞减少和贫血发生率明显低于伊马替尼组。非血液学毒性上，氟马替尼组的皮疹、眼睑水肿发生显著低于伊马替尼组。氟马替尼治疗组腹泻发生率高于伊马替尼组，但3/4级腹泻发生率低，无患者因严重腹泻终止治疗。2组患者QTc延长、胸腔积液罕见。无阻塞性心脑血管事件发生。
王建祥教授表示，该研究证实了相比伊马替尼，氟马替尼一线治疗新诊断CML-CP患者，具有更快更深的分子学反应。氟马替尼治疗具有良好的安全性和耐受性。实验结果支持将氟马替尼作为治疗CML-CP的一线治疗选择。
专家简介
王建祥教授
中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）副院所长，白血病诊疗中心主任，博士生导师；中华医学会血液学分会主任委员；
NIH博士后杰出研究奖，单一完成人；
天津市科技进步一等奖，“白血病流行病学、治疗与发病机理的研究”，第一完人；
天津市科技进步二等奖，“急性白血病治疗靶点和策略研究”，第一完成人；
新世纪百千万人才工程国家级人选，天津市授衔专家，国务院政府特贴专家，卫生部突出贡献中青年专家，吴杨奖一等奖，国家杰出青年基金获得者。
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