·加拿大和欧盟对于肿瘤药物的审批晚于美国

　　·东欧乳腺癌患者得不到充足的曲妥珠单抗治疗 

　　2014年9月26日-在2014年在西班牙马德里举行的ESMO大会发布了两项关于可能延长生存的抗肿瘤药物在世界不同地区获批时间差异的调查研究

　　研究人员认为结果表明，需要在国际范围内的医生和卫生部门之间协作，确保患者获得最佳的治疗方法。

　　肿瘤学家在大会上表示，需要在国际层面展开协调行动，以确保新的抗癌药物被及时批准。他们在调查后呼吁提示，在某些地区的患者，比在那些优先获得新药批准地区的患者来看，有时需要等上几年时间才能得到有效药物的治疗。

　　来自加拿大多伦多森尼布鲁克奥黛特癌症中心的研究高级作者Sunil Verma博士表示，药品审批过程非常重要，这是为了确保病人能得到安全和有效的治疗方法。

　　Verma和共同作者Nardin Samuel比较了41个抗癌药物在加拿大，美国和欧盟的审批时间，尝试了解不同国家之间在在药品审批时间上的差异。

　　他们发现，美国食品和药物管理局（FDA）批准药物的平均时间比欧盟药品管理局（EMA）快6个月，比加拿大卫生部快7.6个月。例如批准用于血液系统恶性肿瘤的药物Azactidine，加拿大卫生部批准时间相比FDA的批准时间，大大延迟了66.1个月。 EMA批准azactidine的时间早于加拿大卫生部10.3个月，但也远远落后于FDA55.8个月。

　　研究的药物中审批时间最快的是卡巴他赛，在制药企业提出申请后仅17天就被FDA批准用于转移性前列腺癌。在加拿大和欧盟，批准卡巴他赛的时间分别是11.63个月和11.03个月。

　　作者表示，这是第一个系统性比较三个主要监管机构之间抗癌药物审批时间的研究。尽管监管机构的批准在确保安全和新药疗效的过程中扮演着重要的角色，但他们同时也指出，审批过程的延误可能会影响病人接受治疗。

　　“我们的主要目的是为保证临床医生能够有机会给患者提供及时有效和安全的治疗。我们需要平衡审查监管机构对治疗药物的尽职调查，并保证提供给病人的治疗是有效的。”Verma说。

　　“需要在企业、监管机构、病人组织、研究机构和肿瘤学专业人员之间，就如何最好的缩短审批时间，同时确保批准药品的安全性开展对话。我们还需要一个协作的国际措施，以缩小世界各地新药物获批的时间差异。

　　在谈到这项研究时，来自英国的爱丁堡癌症研究中心主任，David Cameron教授说：“这个有趣的研究比较了美国、加拿大和欧盟监管部门的批准时间。总体来看，EMA（欧洲）和加拿大卫生部之间的差别不大，但是这两个机构的批准新的抗癌药物时间显著晚于美国FDA。令人感到惊喜的是，一种药物--卡巴他赛在美国下1个月内就获得了批准”。

　　“目前还不清楚为什么会有这些差异，但在诸如数据缺乏的情况下，不是因为不同地区的医疗/科学原因的差异而是行政原因的担忧导致不同地区的审批时间不同- 这必然会导致不同地区能得到新药治疗的获益不同。”Cameron说。

　　“显然，尽管需要进一步的研究去了解导致这些差异的原因，以及任何潜在的病人的影响，但这项研究一定会促进这种更深层次的调查。”Cameron说。

　　东欧抗乳腺癌药物缺乏

　　在第二项研究中，来自比利时首都布鲁塞尔Jules Bordet 研究所的Felipe AdesMoraes博士与他的同事发现，东欧的患者获得HER2阳性乳腺癌靶向药物曲妥珠单抗比在西欧和美国的患者少，这种差异与癌症存活率差异是相关的。

　　曲妥珠单抗用于治疗HER-2阳性乳腺癌患者，HER-2阳性占大约20％的乳腺癌。这种药物最初于1998年由美国食品和药物管理局批准使用。

　　“曲妥珠单抗的发展被认为是近年来在乳腺癌治疗的最大进展之一，”AdesMoraes说。“但是，我们发现西欧、美国和东欧国家之间的这种能否获得曲妥珠单抗的显著差异，可能与癌症存活率差异存在一定的关系。”

　　研究人员此前曾表示在欧盟国家存在卫生支出的差异，而这些差异与癌症存活率差异是相关的。“癌症诊断后，费用花得越多，患者死亡越少。”AdesMoraes说。

　　现在，研究人员已经表明，在获得这种创新性和挽救生命药物的差异可能解释了生存差异存在的原因之一。

　　应用国家的注册数据，研究人员估计了24个国家每年HER2阳性乳腺癌患者的新发病例数，其中包括14个西欧和9个东欧国家。然后，他们用曲妥珠单抗的采购数据估计了每个国家每年可能进行曲妥珠单抗治疗的次数。

　　通过各个国家2001年和2013年的曲妥珠单抗供应量，追踪有多少可能的患者使用曲妥珠单抗。研究人员发现，东欧国家取得的曲妥珠单抗的数量远低于能从该治疗中获益的患者。

　　仅仅在2005年该药物进一步批准用于术后辅助治疗以提高乳腺癌的治愈率后，东欧曲妥珠单抗的采购水平才有所增加，而西欧和美国的增加更快。自该药物的第一次获批用于转移性乳腺癌（分别为2000年及1998年）后，几乎所有的病人都能获得足够的药物进行治疗“AdesMoraes说。

　　“在美国和欧洲，医疗保健的各个领域，从筛查到手术和放疗，内分泌治疗和化疗的进步，都促成了降低乳腺癌死亡率的趋势。”研究人员说。

　　“我们的结果显示在获得更多曲妥珠单抗的国家乳腺癌患者生存期更长，这表明能更快更多的获取挽救生命的药物是提高癌症存活率的许多重要因素之一。”

　　“癌症治疗和抗癌药物变得越来越复杂和昂贵，卫生部门和医生之间的密切合作，确定卫生预算分配的优先次序，能够显着改善病人护理和患者的生存，”AdesMoraes说。