编者按：急性髓系细胞白血病（AML）是成人最为常见且异质性极高的恶性血液病，不同危险分层的AML患者对治疗的反应率及预后相差较大，因此，其治疗也更强调个体化及精准性。2017年12月22日-24日，上海市抗癌协会血液肿瘤专业委员会年会暨全国CACA淋巴细胞肿瘤学组会隆重召开。本次会议上，AML的精准治疗成为热点话题之一，《肿瘤瞭望》极为有幸地采访到了本届会议大会主席、上海交通大学附属瑞金医院李军民教授，并带来了AML精准治疗的精彩内容，现将其整理成文，以飨读者。
《肿瘤瞭望》：AML的分层治疗在其精准治疗中扮演着重要的角色，在此，能否请您讲解一下低、中及高危AML患者的治疗策略及进展？
李军民教授：AML是一组异质性极高的疾病，通过多年的研究发现：在常规治疗前提下，若患者的化疗敏感性及疗效较好，则归为低危AML；若患者的化疗敏感性及疗效差，则归为高危AML；其余的为中危AML。
通过AML的危险分层，可有效区分出对常规化疗敏感的AML患者，使低危AML患者获得较好的治疗反应。目前对于高危AML患者的治疗，仍推荐在化疗基础上进行异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）。中危AML患者的异质性相对更强，尚需要进一步研究来完善和优化其治疗。
《肿瘤瞭望》：第59届美国美国血液学年会（ASH）刚结束，能否请您分享一下会议上有关AML靶向治疗的内容？
李军民教授：通过研究的不断深入，目前可将AML分为14类，其中6类以融合基因为主、5类为融合基因突变为主、另3类尚未研究清楚。针对融合基因突变的AML患者，目前开发出一系列的靶向治疗药物，例如FLT-3抑制剂、IDH2抑制剂以及BCR抑制剂等。其初步临床研究结果显示：这些靶向治疗药物与传统化疗相结合可大幅度提升AML患者的疗效及生存，在诊断较为精细的前提下，可使AML患者获得更为精准化的治疗，甚至有可能达到AML的治愈。
《肿瘤瞭望》：能否请您谈一谈二代测序技术在AML领域的应用及进展？
李军民教授：AML是一种高度异质性的恶性血液病，高达97%的AML患者存在细胞遗传学或分子生物学的异常改变。其中约20%的AML患者存在融合基因，31%的AML患者存在非整倍体染色体变异，另有46%的AML患者存在融合基因突变。因此，我们基本上可将AML定义为以细胞遗传学和分子生物学改变为特征的疾病。从这个角度来看，AML的细胞遗传学及分子生物学改变的检出率越高，则更有利于AML的精准化治疗。
二代测序是目前检测AML细胞遗传学及分子生物学改变的极为有效手段，其通过大规模筛查多种基因、外显子测序等手段，进而在短时间内获取其细胞遗传学及分子生物学改变的情况，为AML的精准治疗提供基础。因此，二代测序将在未来AML精准治疗上发挥更大的作用。
《肿瘤瞭望》：微小残留病（MRD）在AML的疗效评估、预测复发以及指导治疗方面具有重要意义，在此能否请您谈一谈AML领域的MRD检测？
李军民教授：目前，微小残留病（MRD）检测主要采用两种手段：1. MRD的流式细胞术检测 2. MRD的二代测序检测。在既往，MRD主要应用于疾病的随访及监测过程中。但目前MRD的应用越发广泛，因为MRD对疾病本身存在高度的敏感性、可更为早期地预测AML等疾病的状态。从而有效指导临床医生及时采取相应治疗策略。当前，MRD的应用范围不断在扩大，例如我们中心不仅将MRD应用于AML等疾病的随访监测过程中，在AML等疾病的早期诱导阶段便采用MRD进行介入，这样我们可初步筛选出对治疗敏感或不敏感的AML患者，从而在早期制定出针对性治疗，对提高患者的疗效具有重要价值。
《肿瘤瞭望》：最后，能否请您对AML精准治疗做一个展望及总结？
李军民教授：AML的研究发展至今，精准治疗无疑是其未来的总体治疗方向。从诊断层面上，我们需要通过二代测序等其它方法来明确AML患者的细胞遗传学及分子生物学情况，以期早期、准确地掌握患者的病情，进而采取更为个体化的治疗。
在治疗层面上，常规化疗仍然是其治疗基础，在此基础上结合MRD以及二代测序的Biomarkers检测结果，可进一步精准地把握化疗的强度，避免过度治疗或治疗不足的情况。此外，更为重要的是：随着对AML了解的不断深入，AML相关的Biomarkers检测结果对于AML靶向药物的研发具有极为重要的价值， 而靶向治疗毫无疑问是AML精准治疗的核心。
专家简介
李军民
现任上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任、主任医师、博士生导师，兼任中华医学会血液学分会常委，上海市医师协会血液科医师分会会长，上海市抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员，上海医学会血液学分会侯任主任委员。带领的团队今年来取得了一系列创新性研究成果，在国际、国内重要学术刊物和国内外重要会议上发表论文60余篇，在国内外有较高的学术影响力。并承担了包括国家“973”子课题、国家“863”子课题、卫生部行业专项、国家教委骨干教师项目、国家自然科学基金面上项目、上海市科委重大项目研究项目、上海市卫计委研究项目等在内的多项课题。李军民以第一完成人或主要参与者身份获得上海科技进步三等奖、教育部科技成果二等奖和上海医学科技一等奖等奖项共6项，主编和参编著作5部。
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