本活动是由《肿瘤瞭望》医学媒体与杨森共同策划、在ASH 2015年会现场组织的、有关MDS治疗热点的中国中外专家圆桌会，特邀出席本次活动的专家包括国际MDS基金会主席Stephen D. Nimer教授和国内MDS专家——广东省人民医院杜欣教授、苏州大学附属一院陈苏宁教授、中国医学科学院血液病医院张悦教授、四川大学附属医院吴俣教授。通过本次圆桌会，专家们交流并讨论了MDS患者管理的最新进展，梳理了2015年ASH会议期间有关MDS的热点话题，为我国MDS临床实践提供宝贵借鉴。现将圆桌会的内容整理成文，以飨读者。

　　1.MDS的临床诊断手段及其展望

　　吴俣教授：我来自中国的西部，目前仍有大部分MDS患者尤其是低危患者、无输血依赖的患者常常会被漏诊。听了12月4日上午ASH年会上关于MDS诊断进展的讲座，我的感想是在中国不是所有患者都能接受基因测序检查，如果必需根据这些结果才能做出诊断，那么我们的诊断一定是不充分的。所以我的问题是，目前MDS的临床诊断手段有很多选择，究竟哪个手段最恰当这才是重点，是根据MDS研究的最新进展做出决定，还是依据现有的诊断手段做出决定，我想这对中国医师来说是一个非常艰难的选择。

　　Nimer教授：关于MDS诊断的研究进展很多，譬如基因测序，但问题是并非所有患者都能够负担起基因测序检查。如果必需根据测序结果才能做出诊断，一定存在很多漏诊。

　　陈苏宁教授：在中国，血细胞计数、骨髓检查是MDS最基本的检查手段，细胞遗传学以及流式检查在许多医院也可以进行，但分子标志物尤其是一些新的分子标志物并不能广泛推行。

　　Nimer教授：即便在美国，也是如此。目前，人们对于精准医疗的概念是可望而不可及，它需要非常昂贵的花费，而且很多分子学信息的实际用处并不大，不能从根本上改变治疗决策。不过情况在不断变化，与2年前相比，现在只需花费200美金，几乎可以知道患者的所有分子改变。希望在未来几年内，会有更大的改观。

　　2.杜欣教授：如何评价小剂量去甲基化药物地西他滨疗效以及地西他滨联合治疗策略。

　　Nimer教授：美国FDA批准的地西他滨使用方法是每8小时一次的3天方案和5天方案，有皮下和静脉两种使用途径；因为费用昂贵，没有人应用每8小时一次的3天方案；MD. Anderson 癌症中心应用的是每日20 mg/m2*5天静脉输注地西他滨 ，这也是代表性的用药方案。关于超低剂量地西他滨用法的问题目前没有公认的研究数据，作为老师我必须遵守规定的方案，而不随意创造。MD.Anderson的经典地西他滨方案是经过随机研究得出合适的剂量，按照28天1周期给药，但有些医生可能不会严格按照这一标准来给药。实际上，我们观察患者用药后的数据表明，去甲基化治疗后第21天甲基化就水平就会恢复，所以我们应规律地按期给药；周方案也可能是种不错的用药策略。而关于超低剂量地西他滨的应用，它是来自克利夫兰的一个非随机对照的小样本量的临床研究，虽然看起来疗效不错，但我们在做小样本研究时很容易受患者情况的影响而改变用药方案，所以我们在实际应用这样的方案时一定要谨慎。

　　吴俣教授：我们的经验是对于低危、严重依赖输血、依赖EPO、TPO等造血因子的患者，可能选择每周方案是比较适当的选择。

　　Nimer教授：关于地西他滨是否应当与其他药物联合，目前还是众说纷纭。有学者认为组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDAC）与地西他滨联合治疗可能提高患者的疗效，但随着MDS遗传学研究领域的进展，研究HDAC可能并不是促使MDS患者基因功能恢复的根本原因，许多HDAC抑制剂试验也并没有预想的效果。一项未发表的试验中采用地西他滨与维甲酸联用，发现地西他滨可能有助于细胞分化，且患者的治疗反应率很高，治疗反应时间出现的非常早。因此，关于未来地西他滨的应用一定是与其他不同机制的药物相联合，但可能并不是HDAC抑制剂，而是与其他药物的组合。

　　3.杜欣教授： MDS属恶性疾病，您如何看待免疫制剂如抗胸腺细胞球蛋白（ATG）、环孢素A治疗MDS患者。

　　Nimer教授：虽然NCCN指南中也提到了环孢素A，但在美国几乎不使用免疫抑制剂治疗。如果患者年龄超过70岁，也不可能对ATG治疗产生反应；如果患者有染色体异常或突变时，对免疫抑制剂的治疗反应也不会持续太久，而且还会出现机体免疫系统的抑制。鉴于MDS还有其他治疗可供选择，所以大部分美国医生不使用免疫抑制治疗。在中国各个中心使用免疫抑制治疗的情况也有很大差别，一些中心报道免疫抑制治疗MDS-RCMD患者疗效很好，但仍需要进一步鉴定其是否为真正的MDS。

　　4.吴俣教授：MDS的免疫机制是否为治疗带来新的启示？

　　Nimer教授：MDS是一个包含了很多信息的疾病，骨髓微环境和炎症反应有很大作用，MDS细胞可能对环境能更好地耐受，而这个环境却抑制正常细胞生长，因此患者可能会从免疫治疗中获益。

　　吴俣教授：我们有机会对其它内科的患者进行调查，发现一些肝硬化或炎症性肠病患者会有典型的MDS形态学改变，这些患者如果按照免疫性疾病进行治疗可能会有获益，可能会恢复正常或是疾病得到改善。由此，我们怀疑MDS是否继发于一些炎症性疾病或是其它一些免疫相关的情况，或者说是否可以分为继发性MDS和原发性MDS。

　　Nimer教授：临床上，我们应注意部分MDS患者可首先表现为自身免疫性疾病的症状，部分免疫性疾病患者可能会同时合并贫血等表现、并具有一些MDS的特征，需要通过染色体、突变分析等检查进行区分。